Mange legemidler har organspesifikke effekter som ikke lar seg oppdage ved vanlig observasjon, anamnese eller klinisk undersøkelse av pasienten. Det kan være skadelig effekt på beinmargens produksjon av blodceller, nyre- og leverfunksjonen, sentralnervesystemet eller andre organer. Laboratorieundersøkelser kan være til stor hjelp for å oppdage slike effekter før de gir seg til kjenne i form av kliniske symptomer.

Røntgenbilder av lungene før og etter medikamentell behandling av lungebetennelse er til stor nytte i vurdering av effekten. Belastnings-EKG ved behandling av angina pectoris og gastroskopi ved behandling av sår i magesekken kan ha samme nytteverdi.

De hyppigste målene for å vurdere virkninger og bivirkninger, bedring eller progresjon av sykdom foretas imidlertid ved undersøkelser som angir avvik fra normalverdier av endogene stoffer (klinisk-kjemiske analyser) i blod og andre biologiske væsker. De mest brukte undersøkelsene er måling av hemoglobin, hvite blodlegemer, blodplater, leverenzymer, kreatinin, urinstoff og blodsukker. Forstyrrelser i elektrolytt- eller syre-base-balansen gir også viktig informasjon. Ved behandling med antikoagulasjonsmidlet warfarin (Marevan®) benytter en måling av blodets evne til å koagulere (INR – internasjonal normalisert ratio) som et direkte uttrykk for effekten. Disse og andre analyser tilpasses den aktuelle kliniske situasjonen.

Ved en del kroniske sykdommer som innebærer langvarig medikamentell terapi, kan en ha god nytte av direkte måling av legemidler i blod når behovet for dosejustering skal vurderes.